EMA a recomandat acordarea unei autorizații de comercializare în Uniunea Europeană (UE) pentru comprimatele Brinsupri (brensocatib) 25 mg, pentru tratamentul bronșiectaziei non-chistice (NCFB) la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste care au avut două sau mai multe exacerbări (pusuri) în ultimele 12 luni.

NCFB este o boală pulmonară cronică, progresivă, care duce la deteriorarea căilor respiratorii și disfuncții pulmonare severe, ducând adesea la tuse cronică și obstrucție a fluxului de aer din cauza producției anormale de mucus. Este cauzată de infecții și inflamații repetate și poate fi declanșată de mai multe cauze, inclusiv infecții respiratorii, boli autoimune (când propriul sistem de apărare al organismului atacă țesutul normal) și tulburări de imunodeficiență (când apărarea organismului este redusă de la naștere). Numărul estimat de pacienți cu NCFB în UE este între 400.000 și trei milioane.

Pacienții prezintă de obicei între una și patru exacerbări pe an. Exacerbările sunt asociate cu un declin progresiv al funcției pulmonare, o scădere a calității vieții și o creștere a mortalității. În prezent, nu există medicamente autorizate pentru nefropatia cutanată non-inflamatorie (NCFB); pacienții se bazează pe eliberarea căilor respiratorii și primesc antibiotice și medicamente antiinflamatoare.

Substanța activă din Brinsupri este brensocatibul, o substanță care inhibă dipeptidil peptidaza 1 (DPP1), o enzimă implicată în activarea neutrofilelor (un tip de leucocite). Activarea recurentă a neutrofilelor la pacienții cu NCFB duce la eliberarea excesivă a proteinelor serin proteaze neutrofile (NSP), provocând leziuni ale pereților căilor respiratorii, mucus excesiv, inflamație susținută și funcționare deficitară a sistemului imunitar. Prin inhibarea DPP1, brensocatibul previne activarea NSP-urilor, reducând astfel activitatea lor dăunătoare în plămâni.

Brinsupri a fost susținut prin schema PRIority MEdicines (PRIME) a ​​EMA, care oferă sprijin științific și de reglementare timpuriu și sporit pentru medicamentele care au un potențial deosebit de a răspunde nevoilor medicale neacoperite ale pacienților. Comitetul pentru medicamente de uz uman al EMA,  CHMP , a revizuit cererea de  autorizație de comercializare  conform unui calendar accelerat, deoarece Brinsupri este considerat a prezenta un interes major pentru sănătatea publică.

Recomandarea se bazează pe rezultatele unui studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, efectuat pe 1767 de pacienți. Pacienții care au primit comprimate Brinsupri 25 mg au prezentat o reducere cu 19,4% a ratei anuale a exacerbărilor pulmonare și o întârziere de 14 săptămâni a timpului median până la prima exacerbare pulmonară. Proporția pacienților care au rămas fără exacerbări în săptămâna 52 a fost, de asemenea, semnificativ mai mare la cei tratați cu Brinsupri.

Cele mai frecvente reacții adverse raportate în asociere cu Brinsupri au fost dureri de cap, inflamația gingiilor (boli gingivale și parodontale) și probleme cutanate, inclusiv hiperkeratoză (piele îngroșată), dermatită (umflarea și iritația pielii), erupții cutanate și piele uscată.

Avizul adoptat de  CHMP  reprezintă un pas intermediar pe calea Brinsupri către accesul pacienților. Avizul va fi trimis acum Comisiei Europene pentru adoptarea unei decizii privind o  autorizație de comercializare la nivelul UE . Odată ce  autorizația de comercializare  a fost acordată, deciziile privind prețul și rambursarea vor avea loc la nivelul fiecărui stat membru, ținând cont de rolul sau utilizarea potențială a acestui medicament în contextul sistemului național de sănătate al țării respective.

Sursa: EMA

Foto preluat de pe https://www.empr.com/drug/brinsupri/