În ultimii douăzeci de ani au fost aprobate în Uniunea Europeană o gamă impresionantă de noi tratamente pentru boli rare – un succes pe care îl putem atribui în mare măsură Regulamentului privind produsele medicamentoase orfane introdus în 2000.

Această realitate nu ar trebui să ascundă un adevăr dur: doar 5% dintre persoanele care trăiesc cu o boală rară au primit un tratament transformator aprobat pentru întreaga UE, potrivit datelor culese de organizația de pacienți EURORDIS-Rare Disease Europe.

”Majoritatea pacienților – șapte din zece – primesc doar tratamente simptomatice pentru starea lor. În plus, unul din cinci pacienți nu poate obține tratamentele de care au nevoie, deoarece nu sunt disponibile acolo unde locuiesc, ceea ce reflectă fragmentarea pieței în statele membre. Trebuie să schimbăm asta”, a spus Frédérique Rie, europarlamentar.

Revizuirea viitoare a Regulamentului privind produsele medicamentoase orfane este șansa UE de a se baza pe modelul actual și de a-l actualiza. Acest lucru trebuie să înceapă cu abordarea nevoilor celor care trăiesc cu boli rare și ale celor care în prezent nu au opțiuni terapeutice.

Printre instrumentele pe care le avem la dispoziție, utilizarea unor stimulente direcționate este o opțiune care ar putea genera dezvoltarea tratamentelor pe întregul spectru al bolilor rare și în special în zonele terapeutice care au cea mai mare nevoie. Un astfel de regim ar trebui să garanteze că Uniunea Europeană rămâne atractivă într-un mediu internațional extrem de competitiv. Viitorul sistemelor europene de sănătate și cercetare de clasă mondială este în joc.

”De asemenea, regulamentul trebuie să încurajeze dialogul timpuriu și să garanteze că există mecanisme de implicare activă a tuturor părților interesatet, într-un stadiu incipient, în dezvoltarea unui tratament. Trebuie să lucrăm pentru o cale europeană lină și coerentă, de la dezvoltare până la acces și pentru a garanta echitatea între europeni”, a declarat europarlamentarul.

Este de la sine înțeles că acest regulament trebuie să fie pe deplin aliniat cu legislația UE actuală și în evoluție, cum ar fi celelalte propuneri din Pachetul farmaceutic, Spațiul european de date privind sănătatea și Regulamentul privind evaluarea tehnologiei sănătății.

”Inovația condusă de nevoi ar trebui să fie forța motrică a unui ecosistem sănătos de boli rare. Orice revizuire a Regulamentului privind produsele medicamentoase orfane trebuie să salveze și să valorifice bogatul ecosistem european de cercetare, dezvoltare și acces la tratamente împotriva bolilor rare. Le datorăm celor 20 de milioane de oameni care trăiesc cu o boală rară în Uniunea Europeană”, a conchis Frédérique Rie.

 

Sursa: Theparliamentmagazine.eu