O terapie genetică pentru o boală foarte rară va avea un cost de $4,25 milioane, devenind cel mai scump medicament din lume. Tratamentul unic, Lenmeldy, a obținut aprobarea în SUA pentru a trata o afecțiune ereditară numită leucodistrofie metacromatică cu debut precoce sau MLD. MLD este o boală fatală în care sugarii încep uneori să-și piardă capacitatea de a merge și de a vorbi.
Orchard Therapeutics, compania care a dezvoltat tratamentul, a declarat că prețul medicamentului „reflectează valoarea clinică, economică și socială”. MLD afectează aproximativ unul din 100.000 de nou născuți și mai puțin de 40 de copii pe an în SUA, potrivit companiei Orchard.
Costul medicamentului îl depășește pe cel al Hemgenix de la CSL Behring LLC, o perfuzie unică pentru hemofilie, al cărei preț este de 3,5 milioane dolari.
