Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al EMA a recomandat 17 medicamente noi pentru aprobare și alte 8 medicamente pentru extinderea indicațiilor lor terapeutice.

17 medicamente noi recomandate pentru aprobare


Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al EMA a recomandat aprobarea a șaptesprezece medicamente în cadrul reuniunii din decembrie 2024. Astfel, numărul total de medicamente recomandate pentru aprobare în 2024 ajunge la 114.

CHMP a recomandat acordarea autorizației de punere pe piață pentru Andembry* (garadacimab), pentru prevenirea atacurilor recurente de angioedem ereditar, o afecțiune rară și potențial letală, caracterizată prin atacuri de umflare cutanată și submucoasă.

Comitetul a adoptat o opinie favorabilă pentru Beyonttra* (acoramidis), pentru tratamentul amiloidozei transtiretinei de tip sălbatic sau variantă la pacienții adulți cu cardiomiopatie, o boală care afectează mușchiul inimii.

Kavigale (sipavibart), un anticorp monoclonal destinat prevenirii COVID-19 la persoanele imunocompromise cu vârsta de 12 ani și peste, a primit o opinie favorabilă din partea CHMP. Informații suplimentare despre nivelul de activitate al anticorpilor monoclonali anti-proteină spike împotriva variantelor emergente ale SARS-CoV-2 sunt disponibile mai jos.

CHMP a recomandat acordarea autorizației de punere pe piață pentru Kostaive (zapomeran), un vaccin mRNA autoamplificator destinat prevenirii COVID-19 la persoanele cu vârsta de 18 ani și peste.

Nemluvio (nemolizumab) a primit o opinie favorabilă din partea CHMP pentru tratamentul dermatitei atopice, o boală cronică a pielii, și al prurigo nodularis, o afecțiune inflamatorie a pielii mai puțin recunoscută.

Rytelo (imetelstat) a primit o opinie favorabilă pentru tratamentul pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii cauzată de sindroame mielodisplazice cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar, când măduva osoasă nu produce suficiente celule sanguine sănătoase sau trombocite.

Comitetul a recomandat acordarea unei autorizații condiționate de punere pe piață pentru Seladelpar Gilead (seladelpar lizină dihidrat), pentru tratamentul colangitei biliare primitive, o boală autoimună a ficatului. Acest medicament a fost susținut prin programul PRIME al EMA, care oferă sprijin științific și reglementar timpuriu și intensificat pentru medicamente promițătoare cu potențialul de a răspunde unor nevoi medicale nesatisfăcute.

CHMP a recomandat acordarea unei autorizații condiționate de punere pe piață pentru Welireg (belzutifan), pentru tratamentul tumorilor asociate cu boala von Hippel-Lindau și al carcinomului renal cu celule clare avansat. Acesta este primul medicament pentru tratarea bolii von Hippel-Lindau, o tulburare genetică rară care cauzează chisturi și tumori. Vezi mai multe detalii în anunțul din grila de știri de mai jos.

CHMP a recomandat acordarea unei autorizații de punere pe piață pentru trei aplicații hibride, care se bazează parțial pe rezultatele testelor preclinice și ale studiilor clinice ale unui produs de referință deja autorizat și parțial pe date noi:

  • Emcitate (tiratricol), primul tratament pentru tirotoxicoza periferică la pacienții cu sindromul Allan-Herndon-Dudley, o boală ultra-rare, cronică și sever debilitantă cauzată de mutații ale genei care codifică transportorul de hormoni tiroidieni, proteina MCT8. Vezi mai multe detalii în anunțul din grila de știri de mai jos.
  • Paxneury (guanfacină), pentru tratamentul tulburării de hiperactivitate cu deficit de atenție (ADHD) la copii.
  • Tuzulby (clorhidrat de metilfenidat), o autorizație de utilizare pediatrică (PUMA) pentru tratamentul copiilor cu tulburare de hiperactivitate cu deficit de atenție (ADHD).

 

Comitetul a adoptat opinii pozitive pentru șase medicamente biosimilare:

 

    • Avtozma (tocilizumab), pentru tratamentul poliartritei reumatoide, artritei idiopatice juvenile sistemice, artritei idiopatice juvenile poliarticulare, arteritei cu celule gigante, sindromului sever sau amenințător de eliberare a citokinelor indus de celulele CAR-T și COVID-19.
    • Eydenzelt (aflibercept), pentru tratamentul degenerescenței maculare neovasculare legate de vârstă, afectării vizuale cauzate de edemul macular secundar ocluziei venei retiniene, afectării vizuale datorate edemului macular diabetic și afectării vizuale cauzate de neovascularizația coroidală miopică.
    • Osenvelt (denosumab), pentru prevenirea complicațiilor osoase la adulții cu cancer avansat care implică osul și pentru tratamentul adulților și adolescenților cu maturitate scheletică, cu tumori osoase gigantice.
    • Stoboclo (denosumab), pentru tratamentul osteoporozei la femeile aflate în postmenopauză, pierderea osoasă asociată ablației hormonale la bărbații cu risc crescut de fracturi și pierderea osoasă asociată tratamentului pe termen lung cu glucocorticoizi sistemici.
    • Yesintek (ustekinumab), pentru tratamentul adulților și copiilor cu psoriazis în plăci și al adulților cu artrită psoriazică sau boala Crohn.
    • Zefylti (filgrastim), pentru tratamentul neutropeniei și mobilizarea celulelor progenitoare din sângele periferic.

 

Recomandări privind extinderea indicațiilor terapeutice pentru 8 medicamente

CHMP a recomandat extinderea indicației medicamentului Ofev pentru tratamentul bolilor pulmonare interstițiale fibroizante progresive (ILD) la copii și adolescenți începând cu vârsta de șase ani. În prezent, nu există terapii aprobate pentru aceste afecțiuni la copii. ILD fibroizante includ un grup de tulburări respiratorii rare, complexe și eterogene, care pot fi asociate cu numeroase cauze, inclusiv anomalii de creștere sau afecțiuni autoimune, precum artrita reumatoidă. Mai multe detalii pot fi găsite în anunțul din grila de știri de mai jos.

Comitetul a recomandat, de asemenea, extinderi suplimentare ale indicațiilor pentru șapte medicamente deja autorizate în UE: Blincyto, Bridion, Flucelvax Tetra, Jemperli, Omvoh, Rekambys și Vocabria.

Reexaminarea recomandărilor

Solicitanții pentru Cinainu și Kizfizo* au cerut reexaminarea opiniei EMA din noiembrie 2024 de a nu acorda o autorizație de punere pe piață. De asemenea, deținătorul autorizației de punere pe piață pentru Keytruda a solicitat reexaminarea opiniei EMA din noiembrie 2024.

După primirea motivelor acestor solicitări, Agenția va reexamina opiniile sale și va emite recomandările finale.

Alte actualizări

După recomandarea pentru aprobarea Kavigale, Grupul Operativ pentru Situații de Urgență al EMA (ETF) a emis o declarație actualizată privind pierderea activității anticorpilor monoclonali anti-proteină spike din cauza apariției variantelor SARS-CoV-2 și recomandă profesioniștilor din domeniul sănătății să verifice situația epidemiologică actuală din regiunea lor. Pentru mai multe detalii, consultați declarația din grila de mai jos.

Datele unui studiu recent au arătat că Alofisel (darvadstrocel), un medicament utilizat pentru tratarea fistulelor anale complexe (pasaje anormale între părțile inferioare ale intestinului și pielea din apropierea anusului) la adulți cu boala Crohn, nu are o eficacitate suficientă. Deoarece compania care comercializează Alofisel a considerat că nu poate furniza date suplimentare privind eficacitatea medicamentului, conform cerințelor EMA, a decis să retragă medicamentul de pe piața UE. Pentru mai multe informații, consultați comunicatul de sănătate publică din grila de mai jos.

CHMP a finalizat evaluarea unei cereri de extindere a utilizării Mounjaro (tirzepatidă) pentru a include tratamentul apneei obstructive de somn (OSA) la adulții cu obezitate. Mounjaro este un medicament utilizat împreună cu dieta și activitatea fizică pentru tratarea adulților cu diabet de tip 2 care nu este controlat satisfăcător. De asemenea, este utilizat pentru a ajuta persoanele cu obezitate (IMC de 30 kg/m² sau mai mult) sau cu suprapondere (IMC între 27 și 30 kg/m²) care au probleme de sănătate legate de greutate să slăbească și să-și mențină greutatea sub control. CHMP a considerat că utilizarea Mounjaro în acest grup de persoane este deja acoperită de indicația aprobată pentru managementul greutății și că o indicație separată pentru tratamentul OSA moderată până la severă la adulții cu obezitate nu este necesară.

 

Sursa: www.ema.europa.eu/en/news