Următoarele șase luni sunt foarte importante pentru industria biotehnologiei. Studiile clinice, care merită urmărite până la finalul anului, cuprind: o terapie genică pentru distrofia musculară Duchenne, cancerul pulmonar, obezitatea și anumite boli de inimă.
Unele dintre cele mai importante studii clinice, sunt:
I. Aprobarea, la începutul acestei luni, a primei terapii genice pentru distrofia musculară Duchenne, Elevidys de la Sarepta Therapeutics, reprezintă un moment important pentru pacienții și susținătorii care au căutat un astfel de tratament de zeci de ani. Cu toate acestea, pentru ca Sarepta să mențină Elevidys pe piață și să-și extindă utilizarea, terapia trebuie să reușească într-un proces în curs de desfășurare, care va produce rezultate până la sfârșitul anului. Tratamentul Sarepta a primit o aprobare „accelerată” pentru pacienții Duchenne cu vârsta cuprinsă între 4 și 5 ani, un grup mai restrâns decât a sperat compania inițial. Studiul aflat în desfășurare, un studiu controlat pe 126 de pacienți, numit EMBARK, ar putea aborda îndoielile legate de tratament.
II. Acum un an și jumătate, BridgeBio Pharma a oferit una dintre cele mai surprinzătoare rezultate. Rezultatele au venit dintr-un studiu de fază 3 al unui medicament pe care BridgeBio îl dezvoltă pentru o boală cardiacă cunoscută sub numele de cardiomiopatia din amiloidoza cu transtiretină sau ATTR-CM. Medicamentul a îmbunătățit câțiva markeri cheie ai funcției cardiace după un an de tratament. Cu toate acestea, pacienții care au primit un placebo au avut rezultate mai bune la un test de mers asociat cu sănătatea inimii, ceea ce a făcut ca studiul să rateze un obiectiv cheie. Cu toate acestea, BridgeBio încă are șansa să revină; în această vară, trebuie să demonstreze dacă pacienții tratați timp de doi ani și jumătate au șanse mai mari să nu fie spitalizați și să trăiască mai mult.
III. Inhibitorii BTK sunt utilizați în mod obișnuit pentru a trata anumite tipuri de cancer de sânge. Dar, în ultimii ani, versiunile mai noi ale acestor medicamente au demonstrat potențialul de a trata și bolile autoimune. Primele teste definitive – studii de fază 3 cu tolebrutinib de la Sanofi și evobrutinib de la Merck KGaA – vor fi prezentate în câteva luni.
Cele două medicamente sunt cele mai avansate dintr-o clasă mai nouă de inhibitori BTK care, spre deosebire de cele existente, pot pătrunde mai ușor în bariera hemato-encefalică. Aceste medicamente blochează o enzimă care activează o varietate de celule imune, o caracteristică pe care cercetătorii o consideră utilă în tratarea formelor multiple de scleroză multiplă, inclusiv a tipului mai rar „progresiv primar”. În testele anterioare, medicamentele Sanofi și Merck KGaA, precum și alte medicamente similare de la Roche și Novartis, au redus semnele de inflamație și povara bolii.
IV. Agoniștii GLP-1, medicamente folosite pentru diabet și slăbit, au devenit rapid unele dintre cele mai râvnite tratamente din sectorul biofarmaceutic, deoarece cererea în creștere pentru medicamente precum Ozempic de la Novo Nordisk și Mounjaro de la Eli Lilly a condus la previziuni de vânzări vertiginoase din partea analiștilor.
Medicamentul, danuglipron, a finalizat un studiu de fază 2 în diabetul de tip 2, ale cărui rezultate au fost publicate în JAMA în luna mai. La finalul acestui an, Pfizer așteaptă date dintr-un studiu privind obezitatea și va folosi aceste rezultate pentru a pune bazele unui plan de dezvoltare de faza 3. Acest studiu evaluează o varietate de doze de două ori pe zi, precum și diferite moduri de a crește doza. Include și un grup placebo, astfel încât Pfizer va putea măsura pierderea în greutate pe parcursul a 26 de săptămâni.
V. Beneficiile uimitoare pentru pierderea în greutate ale medicamentelor precum Wegovy de la Novo Nordisk și Mounjaro de la Lilly sunt binecunoscute. Dar ceea ce este mai puțin clar este cât de bine pot preveni atacurile de cord și accidentele vasculare cerebrale la persoanele supraponderale și obeze – rezultate care vor începe să apară în curând și au implicații importante pentru utilizarea lor.
Deja, un alt medicament Novo pentru diabet, a demonstrat un nou potențial al clasei de medicamente. Într-un studiu prezentat acum câțiva ani, medicamentul a redus riscul de deces sau de complicații cardiovasculare în rândul diabeticilor de tip 2 cu 26%, comparativ cu un placebo, un rezultat care i-a permis în cele din urmă lui Novo să pretindă că medicamentul protejează sănătatea inimii.
Totuși, acel studiu a fost mult mai mic decât un studiu tipic, efectuat pentru medicamentele pentru inimă. Un test mai amănunțit va veni dintr-un studiu Wegovy în curs de desfășurare, realizat pe 17.500 de pacienți. Cunoscut sub numele de Select, măsoară cât de bine poate Wegovy să scadă riscul de atacuri de cord și accident vascular cerebral la pacienții supraponderali sau obezi.
VI. În ultimii ani, medicamentele experimentale de editare a genelor au arătat potențialul de a trata și poate chiar de a vindeca anumite tulburări rare moștenite. Până la sfârșitul anului 2023, Verve Therapeutics are șansa de a adăuga bolile de inimă pe această listă. Verve, condusă de cardiologul și geneticianul Sekar Kathiresan, a strâns sute de milioane de dolari pentru a dezvolta un tratament care poate preveni, pe viață, atacurile de cord printr-o singură perfuzie.
Verve începe prin a testa un medicament potențial de editare a genelor la pacienții cu o formă moștenită de colesterol ridicat. Dacă are succes, speră să se extindă, oferind într-o zi o opțiune preventivă asemănătoare unui „vaccin” împotriva atacurile de cord. Primele rezultate ale potențialului medicamentului ar trebui să apară mai târziu în acest an, când se așteaptă ca Verve să publice date inițiale dintr-un studiu în stadiu incipient la pacienții cu acea afecțiune moștenită rară, hipercolesterolemie heterozigotă familiară sau HeFH.
VII. Roche a oferit tiragolumab, una dintre cele mai importante perspective de imunoterapie împotriva cancerului, cu șanse multiple de a reuși. Dar până acum medicamentul nu s-a ridicat la nivelul așteptărilor. Cu toate acestea, producătorul de medicamente elvețian rămâne optimist cu privire la șansele sale. Un rezultat important al studiului, așteptat la sfârșitul acestui an, ar putea susține punctul de vedere al acestuia și ar putea stimula și alți cercetători.
Datele provin dintr-un studiu privind cancerul pulmonar avansat numit SKYSCRAPER-01, care compară o combinație de tiragolumab și o altă imunoterapie Roche, Tecentriq, cu Tecentriq în monoterapie. Tiragolumab a ratat deja unul dintre cele două obiective principale ale studiului, nereușind să producă o diferență semnificativă statistic asupra progresiei bolii. Roche speră că medicamentul poate ajuta pacienții să trăiască mai mult, acesta fiind al doilea obiectiv principal al studiului.
”Roche a susținut că a pus un accent mai mare pe măsurarea supraviețuirii în studiul privind cancerul pulmonar, ceea ce înseamnă că tiragolumab a trebuit să îndeplinească un nivel statistic mai ridicat pentru a reuși să încetinească progresia bolii. Dacă este corect și medicamentul extinde în mod semnificativ supraviețuirea, interesul pentru medicamentele care vizează TIGIT ar putea crește.”– Jonathan Gardner.
VIII. Vertex a devenit una dintre cele mai mari companii de biotehnologie din lume prin dezvoltarea cu succes a unei serii de tratamente pentru fibroza chistică. Și, în timp ce aceste medicamente s-au dovedit a fi atât eficiente, cât și profitabile, investitorii continuă să insiste pe Vertex cu privire la următoarele planuri de creștere.
În ultimii câțiva ani, cercetarea companiei s-a ramificat într-o varietate de domenii, de la terapii celulare pentru diabetul de tip 1 la un medicament genetic pentru boli rare ale sângelui. Acum, unul dintre cele mai avansate programe ale sale, un medicament pentru durere conceput pentru a fi o alternativă care nu creează dependență la opioide, se află în stadiu avansat de testare care ar putea produce rezultate până la sfârșitul anului.
Munca lui Vertex se învârte în jurul proteinelor care reglează modul în care organismul simte durerea. Compania a introdus mai multe medicamente în studiile umane, dar în cele din urmă a ales unul numit VX-548 ca fiind cel mai promițător. Studiile avansate evaluează medicamentul ca tratament pentru durerea acută, comparându-l atât cu un placebo, cât și cu un „comparator activ” – un opioid plus acetaminofen.
”De asemenea, Vertex analizează VX-548 pentru durerea cauzată de leziunile nervoase asociate cu diabetul. Dacă medicamentul va ajunge în cele din urmă pe piață și va obține aprobarea atât pentru durerea acută, cât și pentru cea cronică, vânzările anuale ar putea ajunge între 1 miliard și 5 miliarde de dolari, conform estimărilor.” — Jacob Bell.
XI. În ultimii câțiva ani, medicamentul AstraZeneca împotriva cancerului pulmonar, Tagrisso, a devenit unul dintre cele mai bine vândute medicamente în oncologie. Importanța sa din ce în ce mai mare a fost evidențiată la reuniunea anuală a Societății Americane de Oncologie Clinică(ASCO) la începutul acestei luni, unde cercetătorii au prezentat date care arată că medicamentul a extins considerabil supraviețuirea în stadiul incipient al utilizării.
X. Bristol Myers Squibb și-a consolidat rolul de lider al imunoterapiei pentru cancer anul trecut, când a obținut aprobarea FDA pentru un regim cu două medicamente pentru melanom care implică Opdualag, un nou tip de tratament care vizează o proteină numită LAG-3. Autorizarea a fost o piatră de hotar pentru medicamentele împotriva cancerului care funcționează prin întărirea sistemului imunitar, marcând una dintre rarele momente în care o pereche de astfel de medicamente, fiecare vizată către diferite „puncte de control” pentru cancer, a fost mai eficientă în testare decât unul singur.
Aprobarea Opdualag a crescut interesul pentru LAG-3, o țintă urmărită de alți producători mari de medicamente precum Regeneron Pharmaceuticals și Merck & Co. Cu toate acestea, există încă întrebări cu privire la beneficiile aditive pe care medicamentele LAG-3 le pot oferi, deoarece studiul cheie care susține studiul aprobat pentru combinația dintre Opdualag și altă imunoterapie a lui Bristol Myers, Opdivo, nu a arătat încă clar că regimul extinde supraviețuirea. De asemenea, nu este clar dacă vor fi eficiente în alte tipuri de tumori.
Un studiu în curs de fază 2 de la Bristol Myers ar putea fi definitoriu Până acum, combinația a câștigat aprobarea în melanomul care nu poate fi îndepărtat prin intervenție chirurgicală. Bristol Myers speră că va funcționa în cancerul pulmonar fără celule mici, o oportunitate mai mare de vânzare a medicamentelor împotriva cancerului și una în care compania s-a străduit să concureze cu liderul de piață Merck. Studiul compară un regim de trei medicamente de Opdualag, Opdivo și chimioterapie cu Opdivo și chimioterapie.
Sursa: www.biopharmadive.com
